แฟ้มภาพ - สัญลักษณ์ของสำนักงานอาหารและยาสหรัฐฯ หรือ FDA ที่รัฐแมริแลนด์ 2 ธ.ค. 2018 (เอพี)

สำนักงานอาหารและยาสหรัฐฯ หรือ FDA อนุมัติการบำบัดด้วยยีน 2 ประเภท สำหรับการรักษาโรคโลหิตจาง โดยหนึ่งในนั้นเป็นการบำบัดด้วยยีนในสหรัฐฯ ที่เป็นการตัดต่อยีน CRISPR ซึ่งได้รับรางวัลโนเบล ตามรายงานของรอยเตอร์

.

การบำบัดด้วยยีนในชื่อ Casgevy ที่พัฒนาโดย Vertex Pharmaceuticals และ CRISPR Therapeutics และการบำบัดด้วยยีนในชื่อ Lyfgenia จากบริษัท bluebird bio ได้รับการอนุมัติโดย FDA ให้ใช้สำหรับการรักษาผู้ป่วยที่มีอายุ 12 ปีขึ้นไป

.

CRISPR ได้รับการค้นพบโดยเจนนิเฟอร์ ดูนา และเอ็มมานูเอล ชาร์เพนเทียร์ ซึ่งใช้ "กรรไกร" ระดับโมเลกุลเพื่อตัดส่วนที่ผิดพลาดของยีน ซึ่งสามารถปิดการใช้งานหรือแทนที่ด้วยสายใหม่ของ DNA ปกติได้ โดยผู้ป่วยจะต้องเก็บสเต็มเซลล์จากไขกระดูก เพื่อส่งไปเข้ารับการตัดต่อยีนกลับมาให้ผู้ป่วย ซึ่งต้องพักรักษาตัวในโรงพยาบาลเป็นเวลา 1 เดือน

.

ส่วนการบำบัดด้วยยีนของ Bluebird ออกแบบมาเพื่อให้ทำงานโดยการใส่ยีนที่ถูกดัดแปลงเข้าไปในร่างกายผ่านไวรัสที่มีความบกพร่อง

.

โรคโลหิตจางจากเม็ดเลือดแดงรูปเคียว (Sickle-cell disease) เป็นโรคทางพันธุกรรมที่ทำให้เม็ดเลือดแดงไม่สมบูรณ์ ส่งผลให้เม็ดเลือดมีอายุสั้นและแตกสลายได้ง่าย จนเกิดเป็นภาวะเลือดจางในที่สุด และอาจนำไปสู่การเสียชีวิตก่อนวัยอันควร โดยพบผู้ที่มีโรคดังกล่าวราว 100,000 คนในสหรัฐฯ ซึ่งส่วนใหญ่เป็นคนผิวดำ

.

ในการทดสอบกับมนุษย์ พบว่าการรักษาทั้ง 2 แบบนี้ ได้ช่วยลดอาการเจ็บปวดในผู้ป่วยโรคโลหิตจางจากเม็ดเลือดแดงรูปเคียว โดยผู้ป่วย 29 จาก 31 คนที่ได้รับการบำบัด Casgevy และผู้ป่วย 28 จาก 32 คนที่ได้รับการบำบัด Lyfgenia มีอาการดีขึ้น

.

ผู้ผลิตยาและเวชภัณฑ์ต่างชี้ว่าการบำบัดด้วยยีนของตนเป็นการรักษาแบบครั้งเดียวจบ แต่ข้อมูลการศึกษาถึงระยะเวลาที่การบำบัดนี้จะมีผลในระยะยาวยังมีอยู่อย่างจำกัด

.

โดยการรักษาระยะยาวเพียงอย่างเดียวสำหรับโรคนี้คือการปลูกถ่ายไขกระดูกเท่านั้น ส่วนยาพื้นฐานสำหรับผู้ป่วยโรคนี้ที่มีในท้องตลาด คือ ยาคีโม hydroxyurea หรือยา Oxbryta ที่ผู้ป่วยต้องได้รับยาดังกล่าววันละ 1 ครั้ง ซึ่งมุ่งเป้าชะลอการแตกสลายของเซลล์เม็ดเลือดแดง

.

อย่างไรก็ตาม การบำบัดด้วยยีนอาจต้องใช้เวลาหลายเดือนในการรักษา และจำเป็นต้องทำคีโมร่วมกับการปลูกถ่ายเซลล์เม็ดเลือด พร้อมกับความเสี่ยงต่อการเกิดภาวะมีบุตรยาก

.

ทาง FDA ระบุคำเตือนสำหรับการบำบัดด้วยยีนของ Lyfgenia ว่าอาจมีความเสี่ยงเรื่องมะเร็งเลือด และต้องเข้ารับการตรวจสุขภาพเรื่องความเสี่ยงโรคมะเร็งไปตลอดชีวิต ขณะที่ได้แสดงความกังวลเกี่ยวกับการเปลี่ยนแปลงจีโนมโดยไม่ได้ตั้งใจจากการบำบัดของ Casgevy

ที่มา : voathai https://www.voathai.com/a/us-approves-two-gene-therapies-for-sickle-cell-disease/7390449.html